中(zhōng)國精準醫療方向—投入600億，産業規模達萬億

３月１３日《經濟參考報》刊發題爲《中(zhōng)國精準醫療确立＂自己的方向＂》的報道。根據前期部署的中(zhōng)國精準醫療計劃，将于２０３０年前在精準醫療領域投入６００億元。據多家券商(shāng)研報測算，精準醫療涉及的産業規模達上萬億元，直接相關的産業規模超過１００億元。

多方推進中(zhōng)國版精準醫療

２０１６年３月，科技部召開(kāi)國家首次精準醫學戰略專家會議，提出了中(zhōng)國精準醫療計劃。會議指出，到２０３０年前，我(wǒ)國将在精準醫療領域投入６００億元，其中(zhōng)，中(zhōng)央财政支出２００億元，企業和地方财政配套４００億元。

目前，全球精準醫療更多地集中(zhōng)在人類對惡性腫瘤的早期診斷和治療上，基于個體(tǐ)基因檢測的腫瘤個體(tǐ)差異化治療成爲重要趨勢。傳統的藥物(wù)治療由于沒有考慮到個體(tǐ)基因的差異性，在用藥效果上會産生(shēng)很大(dà)的差異。基因檢測可以幫助醫生(shēng)基于基因分(fēn)析選擇潛在的靶向治療藥物(wù)。據介紹，精準醫療是通過基因組、蛋白(bái)質組等組學技術和醫學前沿技術，對于大(dà)樣本人群與特定疾病類型進行生(shēng)物(wù)标記物(wù)的分(fēn)析與鑒定、驗證與應用，從而精确尋找到疾病的原因和治療的靶點，并對疾病不同狀态和過程進行精确分(fēn)類，最終實現對疾病和特定患者進行個體(tǐ)化精準治療的目的，提高疾病診治與預防效益。

美國生(shēng)命技術公司大(dà)中(zhōng)華區總裁江路卡說：“１９９０年啓動的人類基因組計劃花費(fèi)了３０億美元，耗時１０餘年繪制出了人類基因組圖譜。今天，我(wǒ)們全基因組測序隻要花費(fèi)千餘美元，一(yī)天時間就可以完成，這樣的改變難以想象。如果隻是完成部分(fēn)基因測序，成本甚至隻需１０美元或者１００美元，這無疑是一(yī)場巨大(dà)的革命。”

中(zhōng)國醫學科學院有關專家對記者表示，當前，國内臨床醫療多局限于依靠病人主訴、臨床症狀、生(shēng)理生(shēng)化指标和影像學改變來确定疾病情況。但在組織器官改變的下(xià)面，是大(dà)量的深層次分(fēn)子生(shēng)物(wù)學改變，包括遺傳背景、變異、免疫和内分(fēn)泌改變。以癌症早期診斷爲例，發達國家的早期診斷率爲５０％以上，北(běi)歐甚至高達７０％至８０％，而中(zhōng)國不足２０％。

中(zhōng)國科學院北(běi)京基因組研究所原副所長于軍說，“開(kāi)展精準醫療是國際醫學發展的趨勢，盡快切入有可能彎道超車(chē)；随着社會逐漸進入老齡化，醫療方面的負擔越來越重，醫療産業是剛性内需且邊際效應巨大(dà)，可以有效拉動整體(tǐ)經濟發展。”

業内專家告訴記者，精準醫療主要包括三個層次，層次間逐級提高，難度呈幾何級數加大(dà)。基礎層次方面，基因測序是精準醫療的基礎。無論是細胞治療還是基因治療，首先要通過基因測序診斷病情才能設計方案。在實施精準醫療方案過程中(zhōng)，需要大(dà)量的細胞和分(fēn)子級别的檢測。基因測序工(gōng)具分(fēn)爲測序儀和試劑，醫療器械公司可以順勢介入測序設備生(shēng)産領域。中(zhōng)等層次方面，主要涉及細胞免疫治療。通過對免疫細胞的功能強化和缺損修複，提高免疫細胞的戰鬥力。這種技術治療癌症效果好，但操作難度大(dà)，對患者身體(tǐ)素質要求較高，難以大(dà)面積推廣。最高層次方面是基因編輯。癌症本質上是人體(tǐ)基因變異導緻的細胞分(fēn)裂失控。基因剪輯就是對患者癌變細胞的變異基因進行批量改造，使之成爲正常細胞。

記者了解到，我(wǒ)國有關政府部門和科研機構正在緊密實施精準醫療計劃。其中(zhōng)内容包括，構建百萬人以上的自然人群國家大(dà)型健康隊列和重大(dà)疾病專病隊列，建立生(shēng)物(wù)醫學大(dà)數據共享平台及大(dà)規模研發生(shēng)物(wù)标志(zhì)物(wù)、靶标、制劑的實驗和分(fēn)析技術體(tǐ)系，建設中(zhōng)國人群典型疾病精準醫學臨床方案的示範、應用和推廣體(tǐ)系，推動一(yī)批精準治療藥物(wù)和分(fēn)子檢測技術産品進入國家醫保目錄等。

業内人士介紹，構建百萬人以上專病隊列及大(dà)數據共享平台，旨在打下(xià)精準醫療的大(dà)數據基礎；建立大(dà)規模研發生(shēng)物(wù)标志(zhì)物(wù)分(fēn)析體(tǐ)系，是爲中(zhōng)國人群典型疾病示範打下(xià)産業标準化的基礎；推動精準醫療藥物(wù)進入醫保目錄，則标志(zhì)着精準醫療大(dà)規模商(shāng)業化的關鍵瓶頸有望被打破。

中(zhōng)國精準醫療有望彎道超車(chē)

據了解，在美國，精準醫療技術已經取得了長足的進步，并顯示出良好的臨床療效。例如現已得到廣泛應用的各種靶向藥物(wù)，針對性的應用在攜帶有對應基因變異的目标人群中(zhōng)，能延長生(shēng)存期數倍，并顯著提高生(shēng)活質量。以肺癌爲例，自從２００４年由阿斯利康公司研發了第一(yī)代靶向ＥＧＦＲ的ＴＫＩ抑制劑後，針對ＥＧＦＲ基因突變的晚期肺癌患者，其生(shēng)存時間已經由平均不到１０個月，延長到近４０個月，接近５年的慢(màn)病管理期了。目前研發成功并獲得ＦＤＡ批準的第三代ＴＫＩＡＺＤ９２９１又(yòu)進一(yī)步使得耐藥的ＥＧＦＲ基因突變攜帶患者生(shēng)命得到延長。

“美國的醫療系統相對比較完善；生(shēng)物(wù)醫學研究的成果轉化普遍；精準醫療能夠解決當前美國疾病診療中(zhōng)重要的問題。精準醫療中(zhōng)的診斷成本僅占醫療成本的不到５％，卻可以影響近７０％的治療成本。” 南(nán)昌大(dà)學醫學院李振山表示。

與美國相比較，中(zhōng)國的精準醫學起步較晚，在基礎領域仍較依賴國外(wài)技術，但由于擁有巨大(dà)的腫瘤疾病和樣本資(zī)源，在應用領域中(zhōng)有可能實現彎道超車(chē)。

在精準醫學的發展中(zhōng)，美國政府成功地使用了非常清晰的支持研究、開(kāi)放(fàng)政策、吸引人才、引導應用的４種策略。早在２００６年，美國就以政府的名義支持啓動了ＴＣＧＡ，即“癌症基因組圖集”計劃。這一(yī)計劃耗資(zī)數億美元，分(fēn)析了超過３萬個癌症基因組，鑒定了與癌症相關的上千萬個突變形式。這一(yī)計劃動用了聯邦政府的資(zī)金支持，是一(yī)種美國形式的“舉國體(tǐ)制”的表現。

２０１１年，美國政府又(yòu)發表了《向精準醫學邁進》的報告，提出對疾病重新分(fēn)類，并對每一(yī)細分(fēn)類别對症用藥。這一(yī)分(fēn)類方法跳出了傳統的使用疾病原發竈位置（如肺癌、胃癌）和細胞學特征（如小(xiǎo)細胞癌、腺癌）的分(fēn)類手段，提出創建生(shēng)物(wù)醫學知(zhī)識網絡，爲疾病做新的分(fēn)類分(fēn)型。

回顧美國精準醫療的起步和發展，還有關鍵的一(yī)點是美國對精準醫療産業采取了鼓勵發展的策略。美國ＦＤＡ（食品藥品監督管理局）一(yī)向有積極鼓勵業内創新的傳統。在每年的ＡＳＣＯ（美國臨床腫瘤學會年會）上，都有ＦＤＡ官員(yuán)參與，與臨床專家、制藥公司、檢測服務商(shāng)一(yī)起讨論精準醫學的應用，并明确告訴各參與者，ＦＤＡ鼓勵大(dà)家嘗試新技術，去(qù)改革和優化醫療現狀。監管部門的積極參與引導，極大(dà)鼓勵了産業界對精準醫學領域加大(dà)投入的熱情。

專家表示，中(zhōng)美兩國都看好精準醫療，未來的競争與博弈難以避免，誰能赢得在精準醫療領域的競争，誰就能引領全球醫療新革命。目前來看，美國比中(zhōng)國起步早，發展快，但中(zhōng)國也有自己的優勢，比如制度、人口基數等。如果中(zhōng)國能發揮自身優勢，揚長補短，将獲得在此領域實現“彎道超車(chē)”的機會。

百慕迪（上海）再生(shēng)醫學科技有限公司ＣＥＯ王健向記者表示，國内推動精準醫學，被不少人認爲是跟風美國“精準醫療計劃”，但早在上世紀７０年代後期就已經有了個性醫療的概念，這并非奧巴馬提出，隻是措辭有所區别。美國版精準醫學中(zhōng)的關鍵詞爲基因測序、腫瘤、個性化。中(zhōng)國科學家眼中(zhōng)的精準醫療與美國存在較大(dà)差異。中(zhōng)國科學家對精準醫學的定義是：集合現代科技手段與傳統醫學方法，科學認知(zhī)人體(tǐ)機能和疾病本質，以最有效、最安全、最經濟的醫療服務獲取個體(tǐ)和社會健康效益最大(dà)化的新型醫學範疇。

多位國内專家在接受采訪時表示，中(zhōng)國精準醫療發展迅速，有望在未來１年至２年之内跨越美國在過去(qù)５年所走過的發展曆程。與美國相比，中(zhōng)國發展精準醫療具有一(yī)些先天的優勢，主要來自幾個方面：

首先，醫療資(zī)源集中(zhōng)優勢。美國的醫療資(zī)源分(fēn)散，數千家醫療機構之間信息共享很難建立和普及，中(zhōng)國的醫療資(zī)源相對集中(zhōng)，特别在癌症領域，全國最頂尖的３００家醫院集中(zhōng)了幾乎７０％的癌症患者。這在醫療資(zī)源的分(fēn)配上本來是極大(dà)的挑戰，然而在精準醫療的數據共享方面，反而是中(zhōng)國的優勢。中(zhōng)國可以以相對較少的資(zī)源投入，迅速建立起醫院之間的數據共享網絡，收集、存儲、分(fēn)享、分(fēn)析腫瘤精準治療大(dà)數據。

另一(yī)方面，臨床資(zī)源豐富優勢。中(zhōng)國人口多，在癌症發病率步步攀升的大(dà)環境下(xià)，發病人數也逐年增多，這對于癌症防控的衛生(shēng)形勢提出了巨大(dà)挑戰。然而，辯證地來看，這也給中(zhōng)國的精準醫學提供了優質的臨床資(zī)源。很多在國外(wài)發病人數少、收集不到足夠基因突變信息和用藥信息的癌種和變異形式，在中(zhōng)國都能找到足夠的病例，建立數據庫，指導中(zhōng)國甚至全球的癌症治療臨床實踐。

業内專家表示，中(zhōng)國精準醫療面臨兩個方面的瓶頸：一(yī)方面，技術和與臨床結合的力度偏弱。精準治療的技術基礎主要分(fēn)爲基因檢測、數據分(fēn)析和臨床注釋這三個環節。基因檢測已經是較爲成熟的技術。測序能力和技術的發展已經可以基本滿足産業發展的需要。然而在數據分(fēn)析和臨床注釋方面，産業發展有明顯掣肘。此外(wài)，創新藥物(wù)的匮乏和冗長過時的審批制度，已成爲我(wǒ)國精準醫學發展的最大(dà)短闆。

另一(yī)方面，支持良性競争的政策環境和商(shāng)業環境不夠完善。衛計委在２０１５年初發布了“腫瘤高通量測序試點”名單，這體(tǐ)現了良性競争的開(kāi)放(fàng)政策。但爲了支持行業發展，政策的步子還可以邁得更大(dà)一(yī)些，進一(yī)步營造公平競争的政策環境，在政策的引導下(xià)，建立市場競争的技術标準。在達到标準的前提下(xià)，以市場規則引導市場行爲。

中(zhōng)國應該有“自己的方向”

國内專家在接受采訪時表示，中(zhōng)國沒必要跟風美國，在與國際前沿技術和理念接軌的同時，中(zhōng)國在精準醫療上的目标，更要注重向人們提供更精準、更安全高效的醫療健康服務爲目标，建立國際一(yī)流的精準醫學研究平台和保障體(tǐ)系，自主掌握核心關鍵技術，研發一(yī)批國産新型防治藥物(wù)、疫苗、器械和設備，形成一(yī)批中(zhōng)國制定、國際認可的疾病診療指南(nán)、臨床路徑和幹預措施。

中(zhōng)國工(gōng)程院院士程京表示，“發展精準醫學，我(wǒ)們不能簡單盲目跟風，一(yī)定要根據自己的國情，做好客觀評判，制定好自己的路徑圖。”

中(zhōng)國工(gōng)程院院士曹雪濤說，精準醫學和中(zhōng)國傳統醫學提出的辨證施治，同病不同治，或者是同人不同治，這些理念都是相通的。精準醫學是個系統工(gōng)程，通過全面認識疾病的狀态，對整個醫療過程和臨床實踐進行最優化的診治。因爲分(fēn)析精準原因以後，有沒有真正的利器去(qù)實施病人的治療，還是要依賴于藥物(wù)研發，不是僅憑測一(yī)下(xià)基因就可以的事。

清華大(dà)學副校長薛其坤說，精準醫學理念結合了諸多現代醫學科技發展的新方向，已迅速推廣和廣泛進入到臨床醫學的各個學科領域。發展醫學和生(shēng)命科學學科是清華大(dà)學的重要戰略，構建精準醫學這一(yī)新型前沿學科，對于清華大(dà)學的醫學科學、生(shēng)命科學等學科的發展具有良好的推動作用。

蘇州生(shēng)物(wù)納米園（ＢｉｏＢＡＹ）總經理龐俊勇稱，如果把精準醫療擴充來看，可能涉及基本産業的任何一(yī)個部分(fēn)。而對我(wǒ)們産業園的經營者來講，最重要的是把自己的技術不斷地通過創新、通過推向市場來真正地實現自身實力的提升，然後從國家層面再做精準醫療的整體(tǐ)布局，可能這樣更加合理。

“中(zhōng)國推動精準醫療的發展，将惠及普通百姓，所以降低成本、完善醫療保險體(tǐ)制顯得尤爲重要。我(wǒ)們完全有能力根據我(wǒ)們自己的想法、自己的基礎來建立精準醫學，找尋中(zhōng)國自己的方向。”百慕迪（上海）再生(shēng)醫學科技有限公司ＣＥＯ王健表示。

中(zhōng)國工(gōng)程院院士詹啓敏向記者介紹，中(zhōng)國在制定“十三五”規劃過程中(zhōng)，專家形成了７個共識，包括基因組技術的大(dà)規模應用已經趨向成熟，蛋白(bái)質組學将會取得重大(dà)突破，幹細胞和再生(shēng)醫學已經進入臨床應用和産業化階段，疫苗和抗體(tǐ)将成爲生(shēng)物(wù)醫藥重點突破的領域，生(shēng)物(wù)治療、個性化診療技術成爲現代醫學重要方向，醫療器械成爲與藥物(wù)齊頭并進的新型産業，最後是生(shēng)物(wù)信息學向海量數據産出和廣泛應用兩個方向發展。